渐冻症小核酸药物获新突破，蔡磊团队携手中美瑞康再创里程碑
大象新闻记者 冯靖雯报道
近日，渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康携手推动的第二款针对渐冻症的小核酸药物取得重大突破，成功获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格。
据了解，这款由中美瑞康自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)疗法——RAG-21，已经成功获得FDA的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，也就是俗称的“渐冻症”。这是中美瑞康与蔡磊团队携手推进的第二款渐冻症小核酸药物，第一款是专注于SOD1基因的RAG-17。
RAG-21专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，能够显著降低FUS蛋白的水平，从而靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰(RNAi)机制，通过降低FUS蛋白水平，有效减少FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有显著的敲低效果和良好的安全性。
今年4月，蔡磊与中美瑞康成立了渐冻症药物开发联合实验室，双方共同在渐冻症研究和治疗领域整合优势资源，加速药物的研发和临床应用。
仅仅在5月，蔡磊与中美瑞康合作开发的RAG-17就正式在中国获批临床，成为全球首款在中美两国均获批临床的渐冻症RNAi疗法。
尽管RAG-17的一期临床仍在进行中，但这一系列的突破无疑为渐冻症的治疗带来了新的希望。我们期待着这些创新药物能够早日为患者带来实质性的治疗效果。
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（2022年的蔡磊） 图片描述：2022年的蔡磊，正积极投身渐冻症的研究和治疗，为患者带来希望。
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（4月，蔡磊与中美瑞康签约仪式） 图片描述：4月，蔡磊与中美瑞康签署合作协议，共同推进渐冻症药物的研发和应用。
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（5月，李龙承赴北京与还在住院的蔡磊探讨临床进展） 图片描述：5月，李龙承与蔡磊在北京探讨渐冻症药物的临床进展，展示双方紧密的合作与共同的目标。
